Emofilia A grave in bambini non-trattati o minimamente trattati: Fattore VIII ricombinante nella formulazione con saccarosio
La sicurezza e l'efficacia di una formulazione con saccarosio di Fattore VIII ricombinante ( rFVIII-FS; Kogenate FS ) è stata valutata in pazienti precedentemente non-trattati e minimamente trattati, affetti da forma grave di emofilia A ( FVIII inferiore a 2% ).
I pazienti ( 37 non-trattati, 24 minimamente trattati ), di età compresa tra 0.1-25.7 mesi, sono stati sottoposti a trattamento con rFVIII-FS per complessivi 9.141 giorni di esposizione, con una media di 114 giorni di esposizione ( range: 4-478 ), in terapia profilattica o a richiesta.
L'89% di tutti gli episodi di sanguinamento è stato trattato efficacemente con 1 infusione ( 74% ) o 2 infusioni ( 15% ).
La risposta clinica alla prima infusione per ogni episodio di sanguinamento è stata valutata come eccellente nel 58% dei casi, o buona nel 33% dei casi.
FVIII-FS ricombinante è stato utilizzato in 27 procedure chirurgiche, soprattutto nell’impianto di catetere, tutte condotte senza complicanze emorragiche.
I valori medi di recupero di FVIII ( circa 2%/kg/UI ) erano come quelli previsti per ogni FVIII concentrato autorizzato.
L’incidenza di formazione di anticorpi neutralizzanti FVIII è stata pari al 15%.
Oltre alla formazione di inibitori, 3 eventi avversi sono stati classificati come probabilmente correlati al farmaco, per un tasso totale di eventi avversi legati al farmaco di 0.14%.
Non è stata osservata nessuna sieroconversione virale.
Nel complesso, Kogenate FS ha dimostrato un’eccellente efficacia e sicurezza nella terapia dei bambini con forma grave di emofilia A. ( Xagena2005 )
Kreuz W et al, Thromb Haemost 2005; 93: 457-467
MalRar2005 Emo2005 Farma2005
Indietro
Altri articoli
Valutazione dell’efficacia e della sicurezza della proteina di fusione Fc del fattore IX ricombinante nell’emofilia B
L'efficacia e la sicurezza a lungo termine della proteina di fusione Fc del fattore IX ricombinante con emivita estesa (...
Concizumab nell'emofilia con inibitori
Concizumab ( Alhemo ) è un anticorpo monoclonale anti-inibitore della via del fattore tissutale ( TFPI ) progettato per ottenere...
Hemgenix a base di Etranacogene dezaparvovec nel trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave
Hemgenix è un medicinale usato per il trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave, un disturbo...
Terapia genica con Etranacogene dezaparvovec per l'emofilia B
L'emofilia B da moderata a grave viene trattata con la sostituzione continua e permanente del fattore IX della coagulazione per...
Efficacia e sicurezza della profilassi con Fitusiran nelle persone con emofilia A o emofilia B con inibitori: studio ATLAS-INH
Fitusiran, un piccolo RNA interferente sperimentale sottocutaneo, ha come bersaglio l'antitrombina per riequilibrare l'emostasi nelle persone con emofilia A o...
Emicizumab nelle persone con emofilia A moderata o lieve: studio HAVEN 6
I dati degli studi clinici sono scarsi per l'uso della profilassi nelle persone con emofilia A non-grave. Lo studio HAVEN...
Profilassi con Fitusiran nelle persone con grave emofilia A o emofilia B senza inibitori: studio ATLAS-A/B
Fitusiran, un siRNA ( piccolo RNA interferente ) terapeutico sottocutaneo sperimentale, è mirato all'antitrombina con l'obiettivo di riequilibrare l'emostasi nelle...
Hemlibra a base di Emicizumab per la prevenzione o la riduzione del sanguinamento nei pazienti con emofilia A
Hemlibra, il cui principio attivo è Emicizumab, è impiegato per la prevenzione o la riduzione del sanguinamento nei pazienti affetti...
Terapia genica AAVS3 nei pazienti con emofilia B
FLT180a ( Verbrinacogene setparvovec ) è una terapia genica con adenovirus-associato ( AAV ) diretta al fegato che utilizza un...
Immunosoppressione combinata per l'emofilia acquisita A: CyDRi è un regime altamente efficace a bassa tossicità
L'emofilia acquisita A ( AHA ) è una rara malattia emorragica autoimmune grave con morbilità e mortalità significative. Sebbene sia...